Patient dog efter test med genmedicin

Världen kan ha fått ett av sina första dödsfall på grund av en felande genmedicin. Substansen fitusiran som testats för blödarsjuka ledde till att en patient avled av en blodpropp. Bakom försöken finns det amerikanska läkemedelsföretaget Alnylam Pharmaceuticals som samarbetar med Sanofi, skriver Pharmaphorum.

Alnylam bekräftar att de stoppat alla tester med fitusiran för att utreda säkerheten. Företaget vill nu utveckla en strategi för att minimera riskerna.

“…Alnylam is reporting a fatal thrombotic event in a patient with hemophilia A without inhibitors in the Phase 2 open-label extension (OLE) study of fitusiran. As a result, the Company has suspended dosing in all ongoing fitusiran studies pending further review of the safety event and development of a risk mitigation strategy.” – Anylam

Alnylam beskriver sig själva som ett “leading RNAi therapeutics company”.

RNAi (RNA-interferens) är en genteknisk metod där celler transfekteras med dubbelsträngat RNA, (dsRNA) som är komplementärt till det mRNA som ska tystas, antisense RNA. Transfektion är en metod som går ut på att forskare introducerar främmande genetiskt material till målceller. Denna typ av genetiskt material kan tex vara manipulerade plasmider eller antisense RNA. Målet är att manipulera målcellerna att producera ett visst protein eller att minska cellernas produktion av ett specifikt protein. Transfektion kan innebära en eller annan grad av toxicitet för cellerna.

Text: NewsVoice

Relaterat och referenser

• Wikipedia: Transfektion
• Wikipedia: RNA-interferens (RNAi)
• Blood Journal: Fitusiran, an Investigational RNAi Therapeutic Targeting Antithrombin for the Treatment of Hemophilia: Updated Results from a Phase 1 and Phase 1/2 Extension Study in Patients without Inhibitors
• Investors.Alnylam.com: Alnylam Provides Pipeline Update on Fitusiran and Givosiran Investigational RNAi Therapeutic Programs
• Pharmaphorum: Alnylam halts trials of haemophilia drug after patient death